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Article :
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p.1,4-5 du Cahier Science
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Résumé :
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Dossier consacré aux avancées médicales grâce à la technique d'édition du génome Crispr-Cas9 : le fonctionnement du système Crispr-Cas9, qui permet de modifier le génome ; les essais cliniques prometteurs sur la drépanocytose, sur la myopathie de Duchenne, sur les déficiences immunitaires héréditaires, sur les pathologies ophtalmiques et sur le cancer ; les effets indésirables de la technique Crispr-Cas9 ; les nouvelles techniques d'édition du génome (le “base editing” et le “prime editing”) ; le débat sur les meilleurs modes d'acheminement des systèmes d'édition du génome (virus ou nanoparticules lipidiques). Encadré : le point sur le coût élevé des thérapies géniques, l'accès des patients à ces innovations et la capacité des systèmes de santé à supporter les thérapies géniques onéreuses.
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